Препарат для лечения метахроматической лейкодистрофии и способ ее лечения

Область применения Нейробиология

Готовность к практическому использованию Экспериментально-испытательные работы

Правовая защита Патент зарегистрирован

Уникальная разработка

Экспериментальные разработки

Препарат для лечения метахроматической лейкодистрофии и способ ее лечения

Область применения Нейробиология

Готовность к практическому использованию Экспериментально-испытательные работы

Правовая защита Патент зарегистрирован

Авторы и разработчики Муллагулова Айсылу Илдаровна Шаймарданова Алиса Алмазовна Чулпанова Дарья Сергеевна Соловьева Валерия Валерьевна Мухамедшина Яна Олеговна Костенников Александр Александрович Ризванов Альберт Анатольевич

Изобретение относится к области медицины в целом, генный и генно-клеточный препарат и способам лечения наследственного заболевания метахроматической лейкодистрофии (МЛД), представляющей собой тяжелое наследственное нейродегенеративное заболевание, возникающие вследствие дефицита лизосомного фермента арилсульфатазы A (ARSA) или белка-активатора сапозина B (SapB) в организме человека.

Получено и проанализировано функциональность векторной плазмиды pAAV-ARSA, содержащей уникальную кодон-оптимизированную последовательность гена ARSA;

Получено и проанализировано функциональность препарата для генной терапии, а именно рекомбинантного аденоассоциированного вируса AAV9-coARSA, содержащего уникальную кодон-оптимизированную последовательность гена ARSA;

Проверена эффективности и безопасности внутривенного, интратекального введения AAV9-coARSA и внутривенного введения МСК-ARSA мини-пигам.

Заявленное техническое решение поясняется графическими материалами

представленными на Фиг.1 и Фиг.2.

Фиг. 1. Анализ экспрессии ARSA путем иммуногистохимического анализа криостатных срезов органов ЦНС.

Фиг. 2. Количество копий мРНК гена ARSA в органах нервной системы свиней 1, 2, 3 на 35 сутки после введения препаратов.

Конкурентные преимущества перед аналогами

Безопасность, эффективность, низкая инвазивность

Основные публикации

A. A. Shaimardanova, Metachromatic leukodystrophy: diagnosis, modeling, and treatment approaches / Shaimardanova A. A., Chulpanova D. S., Solovyeva V. V., Mullagulova A. I., Kitaeva K. V., Allegrucci C., Rizvanov A. A. // Frontiers in medicine. – 2020. – Т. 7. – С. 576221. (Q1) A. A. Shaimardanova, Gene and cell therapy for epilepsy: a mini review / Frontiers in Molecular Neuroscience. // Shaimardanova A. A., Chulpanova D. S., Mullagulova A. I., Afawi Z., Gamirova R. G., Solovyeva V. V., Rizvanov A. A. – 2022. – Т. 15. (Q1) А.А. Шаймарданова, Новые терапевтические стратегии для лечения метахроматической лейкодистрофии / Шаймарданова А. А., Чулпанова Д. С., Соловьева В. В., Муллагулова А. И., Китаева К. В., Ризванов А. А // Гены и клетки. – 2020. – Т. 15(2). – С. 41-50.